Ашиш Кумар / EyeEm / Getty Images
Ключові винос
- FDA схвалила пралсетиніб (Gavreto), селективний препарат-інгібітор RET, для позитивних до злиття недрібноклітинних видів раку легенів (NSCLC) 4 вересня 2020 року та RET-змін раку щитовидної залози 1 грудня 2020 року. U
- Цей препарат та інші подібні препарати забезпечують більш цілеспрямований варіант лікування для пацієнтів із цими діагнозами.
- Бажаючі учасники клінічних випробувань можуть сформувати майбутнє лікування онкологічних захворювань для інших.
Морган Ромеро було 17 років, коли їй діагностували папілярний рак щитовидної залози - найпоширеніший тип раку щитовидної залози, який часто діагностується у жінок до 30 років. Хоча рак щитовидної залози не є рідкісним і дуже піддається лікуванню, особливий випадок Ромеро швидко ускладнився через те, наскільки рак був розповсюдження, залишаючись не виявленим. І якби не дорожньо-транспортна пригода, вона б не виявилася ще довше.
"Я був у машині з мамою, і раптом перед нами 18-колісний", - розповідає Ромеро Вереуеллу, описуючи аварію 2012 року.
Здається, у Ромеро не було травм, що загрожували життю, але, оскільки у неї хребет, лікарі швидкої допомоги були стурбовані потенційною травмою хлистової травми.
"Вони провели багато обстежень і сказали:" У вас шия в порядку, але ми виявили плями в легенях ", - каже вона.
Складний діагноз
Ромеро побачила пульмонолога у своєму рідному місті Даллас, штат Техас, який визначив, що хворі ділянки були від папілярного раку щитовидної залози, який поширився на її легені.
Ромеро перенесла тиреоїдектомію, хірургічне видалення щитовидної залози та лікування радіоактивним йодом, щоб знищити залишки тканини щитовидної залози в її тілі, однак вона не покращувалась. Її лікарі рекомендували хоспісну допомогу, але Ромеро не був готовий прийняти цей план.
"Ні, я занадто молода для цього", - згадує Ромеро, звертаючись до лікарів.
Доктор медичних наук Вівек Суббіа, який лікував Ромеро, каже дуже добре, що для молодих пацієнтів часто не діагностують цей тип раку, поки він не досягне пізніх стадій.
"У пацієнтів молодшого віку ми бачимо рак, який з’являється пізніше, тому що вони почуваються добре", - говорить він.
За підтримки своєї мами Ромеро вирішила шукати експертизу доктора медицини Андерсона в Х'юстоні, штат Техас, у 2013 році. Їх експертна мультидисциплінарна ендокринна група лікувала її двома послідовними методами лікування - ленватинібом, а потім сорафенібом. Вони деякий час працювали, але з часом рак Ромеро прогресував, і вона зовсім захворіла.
Ромеро була госпіталізована з приводу запалення легенів і вимагала штучної вентиляції легенів тричі у січні 2018 року. Її вага впала до 70 фунтів.
Оскільки її пухлина мала щось, що називається RET-мутацією, Ромеро почала отримувати допомогу від Клінічного центру цільової терапії, відділу клінічних випробувань доктора медицини Андерсона.
Що таке RET зливно-позитивні раки?
При деяких видах раку щитовидної залози специфічні зміни в переставленому під час трансфекції (RET) гені змушують клітини створювати аномальну форму білка RET-кінази. Цей змінений білок підживлює ріст ракових клітин. У деяких випадках, як у Ромеро, ці клітини можуть поширюватися в легені, але не всі RET-позитивні злиті ракові захворювання легенів з боку щитовидної залози. Деякі позитивні випадки раку з позитивним злиттям починаються в легенях.
РЕТ-позитивні пухлини злиття зустрічаються приблизно у 2% недрібноклітинного раку легенів (НМРЛ) та приблизно у 10-20% папілярного раку щитовидної залози, говорить Суббіа.
Нове клінічне випробування дає надію
«Коли Морган [увійшла в наше клінічне випробування] у 2018 році, вона захворіла і швидко знижувалася. Її кілька разів госпіталізували до кисню, і вона мала проблеми з диханням ”, - каже Суббіа.
Суббіа та доктор медицини Андерсон вважали, що Ромеро є відповідним кандидатом на експериментальний препарат, який називається пралсетиніб (Гаврето), селективний інгібітор RET, який показав багатообіцяючі результати при певних видах раку.
Інгібітори RET атакують білок RET при раку щитовидної залози та раку легенів за допомогою мутації гена RET.
На додаток до пралсетинібу, Управління з контролю за продуктами та ліками (FDA) 8 травня 2020 р. Затвердило сельперкатініб (Retevmo), інший інгібітор RET. Ці препарати приймаються всередину у вигляді капсул , як правило, один або два рази на день.
Після багатьох років без поліпшення, Ромеро прагнув спробувати ліки.
"Коли я вийшла з лікарні і змогла проковтнути, я сказала" Давайте підемо на ліки! "", - згадує вона.
Перебуваючи на апараті штучної вентиляції легенів, Ромеро знову довелося навчитися ковтати і боявся задихнутися таблетками. І все-таки вона каже, що залишалася оптимістичною щодо своїх шансів на покращення.
"Морган був одним із перших хворих на папілярний рак щитовидної залози, які взяли участь у цьому дослідженні", - говорить Суббіа. "Вона та її сім'я були дуже мотивовані".
Поширені побічні ефекти інгібіторів RET
- Сухість у роті
- Діарея або запор
- Гіпертонія
- Відчуття втоми
- Набряки в руках або ногах
- Шкірний висип
- Високий рівень цукру в крові
- Біль у м’язах та суглобах
- Низький рівень лейкоцитів, еритроцитів або тромбоцитів у крові
- Зміни в інших дослідженнях крові
Другий шанс на життя
Ромеро та її лікувальна група помітили негайну позитивну реакцію на пралсетиніб.
"Здебільшого у мене все добре, і у мене не було серйозних проблем", - говорить Ромеро. “Я знову голодна. Моє волосся відростає ».
"Морган мала більше енергії, її здатність виконувати повсякденні справи покращилася, і протягом двох місяців вона перестала вимагати кисню", - каже Суббіа. “Пухлина зменшилась, і клінічно вона виглядає добре. Вона інша людина ".
Ромеро продовжує приймати пралсетиніб щодня. У неї є ускладнення здоров’я через роздвоєння хребта, але вона не вимагала подальшого перебування в лікарні через утруднення дихання. Її легеневі нарости, хоча і досі присутні, залишаються стабільними.
Нещодавно Ромеро здійснив її давню мрію. Закінчила коледж, отримавши ступінь бакалавра психології.
Важливість клінічних випробувань
Суббіа каже, що пацієнти з рідкісними видами раку, такими як Ромеро, можуть зробити великий вплив, беручи участь у клінічних випробуваннях. Традиційне лікування може спричинити серйозні побічні ефекти у багатьох пацієнтів, а новіші методи лікування надають кращі варіанти. Але єдиний спосіб, щоб нова терапія стала широко доступною, - це проходження клінічного випробування.
"Клінічні випробування є важливим і основним елементом відкриття та розробки нового методу лікування наркотиків", - говорить Суббіа. "Клінічні випробування є обов'язковою умовою FDA перед тим, як новий продукт може бути" затверджений FDA "і виведений на ринок. Схвалення FDA відкриває двері для багатьох пацієнтів, які не можуть прибути у великі онкологічні центри. Морган зробив можливим реальних пацієнтів у реальний світ, щоб отримати доступ до цього препарату "
Суббіа також виступає за більш часті молекулярні скринінгові тести, які допомагають виявити рідкісні типи раку, які лікуються новітніми, вдосконаленими методами лікування.
"Молекулярне тестування стає все більш звичним і доступним, але воно все ще не є стандартним", - каже Суббіа. “Пацієнти повинні виступати за молекулярне тестування, особливо якщо їх діагноз - рідкісний, рак поширився або варіантів лікування не так багато. Лабораторії тримаються на зразках, тому можна попросити молекулярних досліджень. Рак може також змінюватися в міру поширення, тому, можливо, варто попросити молекулярного тестування на новому зразку біопсії з метастатичних ділянок ».
