Що таке біологічні методи лікування?

"Біопрепарати" стосуються будь-якого виду медичної терапії, що походить від живих організмів, таких як людина, тварини або мікроорганізми. Це контрастує з традиційними небіологічними фармацевтичними препаратами, які синтезуються в лабораторії за допомогою хімічних процесівбезвикористання частин живого. Інші терміни, які також іноді використовуються, включають "біологічну терапію", "біологічну терапію", "біологічні препарати" та "біофармацевтичні препарати". Ви також можете почути, як їх називають безрецептурними іменами або як певну підкатегорію біологічних методів лікування (наприклад, генна терапія).

Найдавніші форми біопрепаратів існують протягом багатьох років, такі як вакцини, розроблені в 19 столітті. Інсулін був ще однією відносно ранньою біологічною терапією. Однак з 1990-х років кількість біопрепаратів на ринку значно зросла. Зараз доступно багато видів біологічної терапії для лікування широкого спектру різних захворювань, таких як різні форми раку та аутоімунні захворювання. Щороку розробляється та надається більше. Усі ці біологічні методи лікування мають різні переваги та потенційні ризики.

Які види біологічної терапії доступні?

Деякі загальні класи біології включають:

• Кров або інші продукти крові (наприклад, тромбоцити)
• Теропія стероїдними гормонами (наприклад, естроген, тестостерон)
• Вакцини (наприклад, для профілактики захворювань)
• Антитоксини (наприклад, для лікування зміїного укусу)
• Рекомбінантні білки (такі як інсулін або еритропоетин)
• Рекомбінантні нуклеїнові кислоти (такі як ті, що розроблені для генетичної гіперхолестеринемії)
• Інтерлейкіни (імунні молекули, які можна використовувати для лікування певних інфекцій та раку)
• Сухожилля, зв’язки або інші матеріали, що використовуються для трансплантації
• Моноклональні антитіла (як ті, що використовуються для лікування аутоімунних захворювань та раку)
• Терапія стовбуровими клітинами (наприклад, при деяких видах раку або генетичних захворюваннях)
• Інші клітинні методи лікування (наприклад, специфічні Т-клітини, що використовуються для лікування раку)
• Генна терапія (наприклад, при генетичних захворюваннях)

Як працюють біологічні препарати?

Різні біологічні методи лікування мають різні цілі, цілі та дизайн, і всі вони працюють трохи по-різному. Не соромтеся запитувати свого медичного працівника, якщо у вас є запитання щодо конкретної біологічної терапії, яка стосується вас.

Як приклад, тоцилізумаб (торгова назва Actemra), біопрепарат, що використовується для лікування ревматоїдного артриту, належить до класу біологічних методів лікування, що називаються моноклональними антитілами. Технічно тоцилізумаб є рекомбінантним моноклональним антитілом до людського рецептора IL-6 до IgG1. На відміну від антитіл, які організм виробляє природним шляхом, цей тип антитіл не бореться з інфекцією. Натомість його можна використовувати для безпосереднього націлювання на такі захворювання, як ревматоїдний артрит.

IL-6 - це цитокін (молекула імунної сигналізації). Він може зв’язувати клітини і надсилати сигнали. Коли IL-6 зв'язується, він має тенденцію до посилення запалення та інших процесів, що погіршують ревматоїдний артрит. Тоцилізумаб частково блокує рецептор IL-6, що може зменшити симптоми.

Ці конкретні моноклональні антитіла виробляються через ряд етапів, починаючи з раннього вироблення антитіл у мишей. Потім вчені модифікують ці антитіла, замінюючи більшу частину частинами антитіл від людини. Усередині лабораторії зроблено багато однакових копій цих нових антитіл. Потім ці гібридні антитіла можна вводити пацієнтові, щоб допомогти блокувати реакцію організму на IL-6.

Якщо в кінці назви біологічного препарату є «ab», це гарна підказка, що продукт є якимсь модифікованим антитілом.

Чим біологічна терапія відрізняється від традиційних фармацевтичних препаратів?

Взагалі, виробничий процес для біопрепаратів складніший, ніж для маломолекулярних препаратів («небіологічні» препарати, такі як аспірин). Це частина того, чому біопрепарати зазвичай дорожчі за альтернативи небіологічного лікування. Оскільки виробничий процес настільки складний, структура біопрепаратів може бути не повністю зрозумілою. Для іншої компанії може бути важко або неможливо точно її відтворити.

Біопрепарати - це більші, складніші молекули порівняно з традиційними фармацевтичними препаратами. На відміну від традиційних фармацевтичних препаратів, для виробництва вони вимагають певного компонента з живого організму.

В цілому, біологічна терапія є більш опосередкованою, ніж небіологічні методи лікування. Наприклад, метотрексат і сульфасалазин - це дване-біологічні медикаментозні методи лікування ревматоїдного артриту. Ці препарати впливають на різні частини імунної системи людини. На відміну від цього, біологічна терапія ревматоїдного артриту має цілком конкретні мішені (наприклад, блокування певного рецептора для цільової імунної молекули). Це зменшує ймовірність деяких побічних ефектів, хоча інші все ще є потенційним ризиком.

Біопрепарати, як правило, більш чутливі до тепла та світла. Часто їх не можна приймати всередину, але їх слід вводити шляхом ін’єкцій або інфузій.

Умови, які можна лікувати за допомогою біологічної терапії

Нещодавно розроблені біологічні терапії зробили революцію в лікуванні багатьох різних захворювань. Вони особливо важливі для лікування аутоімунних захворювань, раку та певних генетичних захворювань.

Наприклад, біологічні терапії були розроблені для лікування наступного:

• Ревматоїдний артрит
• Псоріаз
• Хвороба Марі-Штрюмпеля
• Хвороба Крона
• Розсіяний склероз
• Діабетична ретинопатія
• Вікова дегенерація жовтої плями
• Діабет
• Рак шлунка
• Рак молочної залози
• Рак товстої кишки
• Форми лейкемії та лімфоми
• Безпліддя
• Остеопороз
• Кістозний фіброз
• Гемофілія
• Серповидноклітинна анемія

Біопрепарати при аутоімунних хворобах

Деякі з найбільш часто використовуваних біопрепаратів використовуються для аутоімунних захворювань, захворювань, при яких імунна система організму відіграє певну роль у аномальній атаці на власні тканини. Сюди входять такі захворювання, як ревматоїдний артрит, псоріаз, хвороба Крона та інші. Багато з цих спеціальних методів лікування схвалено FDA для лікування більш ніж одного типу аутоімунних захворювань. У деяких випадках лікарі можуть призначати ці методи лікування поза призначенням, якщо вони не пройшли повний набір досліджень, необхідних для затвердження FDA, але все ж є вагомі підстави думати, що вони можуть бути ефективними.

Оскільки біопрепарати часто є дорогими та складнішими для введення, їх часто (але не завжди) дають після того, як ви спробували інший небіологічний тип терапії.

Одним з найпоширеніших видів сучасних біологічних методів лікування аутоімунного захворювання є блокатор ФНО. До блокаторів TNF належать популярні препарати етанерцепт (Enbrel), адалімумаб (Humira) та інфліксимаб (Remicade). Всі ці препарати блокують запальний ефект імунної молекули, що називається TNF-альфа. Вони затверджені FDA для кількох різних аутоімунних захворювань.

Інші біопрепарати розроблені для блокування рецепторів різних імунних молекул. Інші були розроблені для націлювання на Т-клітини, специфічні клітини імунної системи. Деякі з цих інших біологічних препаратів, важливих для аутоімунного захворювання, включають:

• Устекінумаб (Стелара)
• Секукінумаб (Cosentyx)
• Абататацепт (Оренсія)
• Гуселькумаб (Тремф'я)

Іншим важливим біологічним препаратом при аутоімунному захворюванні є інтерферон бета-1а (Avonex), який є ключовим засобом лікування розсіяного склерозу.

Біопрепарати в лікуванні раку

Біологічна терапія також дуже важлива для лікування раку, і багато хто продовжує розроблятися. Існує багато різних видів лікування. Іноді їх використовують як лікування першої лінії. Інший раз їх застосовують після того, як інші методи лікування не давали результатів або при запущеному раку. Часто їх використовують на додаток до інших методів лікування.

Деякі з цих методів лікування є терапевтичними антитілами. Наприклад, препарат пембролізумаб (Кейтруда) - це біологічно розроблене антитіло, яке схвалено для лікування багатьох різних типів солідних пухлин. Він працює, націлюючись на певний рецептор, виявлений на певних імунних клітинах. Це дозволяє імунним клітинам легше знищувати ракові клітини. Такі типи біологічних методів лікування, які стимулюють імунну систему організму до кращої боротьби з раком, називаються імунотерапією.

Інші типи терапевтичних антитіл втручаються в сигнальні шляхи, що сприяють росту пухлини, такі як трастузумаб (герцептин). Або вони можуть спровокувати знищення ракових клітин, як ритуксимаб (Ритуксан). В інших випадках вони можуть бути пов’язані з токсичною речовиною, яка може допомогти знищити ракові клітини. Наприклад, препарат ado-trastuzumab emtansine (Kadcyla) працює таким чином. Існують також інші типи терапевтичних антитіл.

Терапія імунними клітинами є ще одним важливим напрямком біологічної терапії раку, що розробляється. Це передбачає збір деяких імунних клітин людини, їх модифікацію якимось чином, а потім їх повторне введення. Це робить імунні клітини людини більш здатними атакувати пухлину. До цієї категорії належать терапія лімфоцитів, що інфільтрують пухлину, і терапія CAR-T-клітинами.

Іншим важливим класом біопрепаратів є білки, виготовлені в лабораторії. Наприклад, кілька різних імунних молекул (різні типи інтерферонів та інтерлейкінів) використовуються при багатьох типах раку.

Біопрепарати при рідкісних генетичних захворюваннях

Біологічна терапія також дуже важлива при лікуванні рідкісних генетичних захворювань. Це, мабуть, стане лише важливішим у майбутньому, оскільки з’являється все більше і більше генетичних методів лікування. Наприклад, деякі біологічні методи лікування рідкісних захворювань включають ферментну замісну терапію хвороби Гоше, фактори згортання крові при гемофілії або імуноглобуліни для людей з певними генетичними імунними порушеннями.

Трансплантація стовбурових клітин, що використовується для лікування багатьох видів рідкісних генетичних захворювань, включаючи серповидно-клітинні захворювання, також є своєрідною біологічною терапією. Дослідники також продовжують розробляти РНК-терапії та генні терапії, які в підсумку можуть бути використані для лікування багатьох рідкісних захворювань.

Потенційні побічні ефекти

Потенційні побічні ефекти біопрепаратів різняться залежно від конкретної біологічної терапії. У деяких випадках ці побічні ефекти є досить м’якими, наприклад, висип. Деякі інші загальні побічні ефекти можуть включати респіраторні інфекції, грипоподібні реакції або почервоніння в місці ін’єкції.

Однак можливі і більш серйозні побічні ефекти, такі як сильна алергічна реакція. Існують деякі специфічні потенційні побічні ефекти біологічної терапії, спрямованої на різні частини імунної системи, зокрема, багато з цих методів лікування мають ризик імуносупресії. Це означає, що частина вашої імунної системи не може реагувати на боротьбу з інфекціями так, як зазвичай. Це може зробити вас більш сприйнятливими до певних типів інфекцій. У деяких випадках вони можуть ризикувати відновленням сплячих інфекцій, які в іншому випадку не обов’язково спричинять проблему, наприклад, туберкульоз.

Деякі біологічні терапії, спрямовані на імунну систему, можуть також збільшити ризик деяких видів раку, проте це не так для всіх біологічних методів лікування. Крім того, ризик може бути лише незначним або не існувати у препараті, який інакше дає багато потенційних переваг. Поговоріть із вашим лікарем, щоб переконатись, що ви прийняли рішення, яке для вас має сенс. Ризики, як правило, краще зрозумілі для біологічних методів лікування, які існують вже деякий час, порівняно з новими методами лікування. Ваш лікар може дати вам краще уявлення про потенційні побічні ефекти певної біологічної терапії у вашій ситуації.

Чи безпечно використовувати біопрепарати під час вагітності та годування груддю?

Більшість біологічних методів лікування не вивчались у вагітних та жінок, які годують груддю, але ми знаємо, що конкретні біологічні методи лікування можуть бути небезпечними для плода або немовляти, що годує груддю. Однак також може бути ризик припинити біологічне лікування, якщо ви вже його використовуєте. Поговоріть зі своїм лікарем щодо вашої конкретної ситуації та загальних ризиків та переваг. Якщо ви приймаєте біологічну терапію і виявляєте, що вагітні, не зупиняйте її відразу. Натомість зателефонуйте до кабінету лікаря та повідомте їм про ситуацію.

Перед тим, як приймати

Як завжди, ваш лікар захоче зробити ретельний анамнез та клінічний огляд перед призначенням біологічної терапії. Це допоможе вашому лікарю переконатися, що потенційні переваги лікування перевищують потенційні ризики. У деяких випадках лікар повинен переконатися, що у вас немає певних факторів ризику, перш ніж розпочати біопрепарат. Люди з певними захворюваннями можуть не отримати біологічного лікування. Або вам може знадобитися пройти скринінговий тест на туберкульоз або скринінговий тест на гепатит. Але це не буде необхідним для кожного виду біологічної терапії. Ваш лікар повідомить, які скринінгові тести можуть мати для вас сенс.

Взагалі кажучи, вам не слід вводити певні типи вакцин (ті, що містять будь-які живі вірусні компоненти), приймаючи біологічні препарати, які впливають на вашу імунну систему і можуть збільшити ймовірність зараження. Тому вам може знадобитися отримати деякі з цих вакцин перед початком терапії.

Чи можна приймати біологічні препарати разом з іншими небіологічними методами лікування?

Так, зазвичай. Біологічні методи лікування часто проводяться поряд із давніми небіологічними методами лікування. Наприклад, хтось із ревматоїдним артритом може продовжувати приймати метотрексат, додаючи додаткове біологічне лікування. В інших випадках біологічне лікування замінить попередні небіологічні методи лікування. Це буде залежати від вашої конкретної ситуації.

Як застосовуються біологічні препарати?

Це залежить від конкретного біопрепарату. В даний час більшість біопрепаратів не можна приймати всередину, хоча фармацевтичні компанії працюють над розробкою пероральних методів лікування.

Як правило, біопрепарати дають у вигляді ін’єкцій або у вигляді інфузій. Можливо, ви зможете зробити собі ін’єкцію під шкіру, або вам може знадобитися допомога члена сім’ї.

Біологічна терапія чутлива до тепла та світла, тому ретельно дотримуйтесь інструкцій з підготовки, наданих вашим лікарем.

Внутрішньовенні інфузії вводять через вену. Зазвичай це займає більше часу, можливо, пару годин. Їх зазвичай дають у медичному кабінеті.

У деяких випадках потрібно лише одне лікування. В інших, біологічне лікування потрібно буде проводити через рівні проміжки часу.

Як швидко працюють біологічні препарати?

Наскільки швидко діє біологічний препарат, залежить від конкретної терапії. Наприклад, укол інсуліну починає діяти майже відразу. Але для чогось на зразок біологічної терапії ревматоїдного артриту чи псоріазу ви можете не помітити поліпшень протягом декількох тижнів або навіть місяця чи більше. Попросіть свого лікаря, що ви можете очікувати у вашій конкретній ситуації.

Що таке біоподібні препарати?

Через спосіб виробництва біопрепаратів, конкуруючим компаніям важко виробляти продукти, які точно відповідають першим розробленим біологічним методам лікування. На відміну від старих хімічних сполук, більшість біопрепаратів не мають чітко визначених загальних еквівалентів. FDA визначає дженерики як такі ж активні інгредієнти, що і фірмові препарати. Мало того, вони також біоеквівалентні, тобто мають однакову лікарську форму, міцність, якість та ефективність.

Натомість у біопрепаратах є щось, що називається "біоподібні препарати", що було визначено законом у 2009 році. Ці методи лікування схвалені FDA як такі, що не мають клінічно значущих відмінностей від оригінального агента торгової марки. Вони повинні працювати так само, як еталонний препарат, і вони повинні бути такими ж безпечними та такими ж ефективними. Біоподібні препарати, як правило, дешевші за оригінальні, але фармацевтичні компанії лобіювали проти їх використання, стверджуючи, що відсутні докази безпеки та еквівалентність.

Якщо біоподібний доступний, обов’язково поговоріть зі своїм лікарем, чи це найкращий варіант для вас. Також має сенс переконатися, що FDA визначила біоподібні як взаємозамінні з оригінальним продуктом.