Клінічне випробування фази 1 - це перша фаза трьох-чотирьох фаз дослідницьких досліджень для перевірки лікування на людях. Основна мета клінічного випробування - визначити, чи безпечний препарат чи процедура для людини. Перед фазою 1 клінічних випробувань лікарський засіб необхідно широко вивчити на клітинах хвороби в лабораторії та / або на лабораторних тваринах. Однак роль клінічних випробувань фази 1 проти раку за останні роки надзвичайно змінилася, головним чином завдяки Проекту геному людини (HGP). Завершений у 2003 р., HGP дозволив вченим виявити послідовність усіх генів, знайдених у людини, що дозволило досягти медичного прогресу в діагностиці та лікуванні багатьох захворювань, включаючи рак. До HGP клінічні випробування нових експериментальних препаратів часто зусилля "останньої канави", лише з невеликим шансом на користь людині. Натомість участь у клінічному випробуванні фази 1 може бути чудовим (і єдиним) варіантом продовження життя.
Yuri_Arcurs / Getty Images
Крім того, оскільки багато препаратів, що випробовуються в цих випробуваннях, були ретельно розроблені, щоб впливати на конкретні цілі при прогресуванні та поширенні раку, наприклад, вони, як правило, менш "ризиковані", ніж у минулому. В даний час існує багато людей, які переживають рак завдяки існуванню цих експериментальних випробувань.
Майте на увазі, що метою клінічних випробувань є пошук методів лікування, які або ефективніше, або мають менше побічних ефектів, ніж наявні в даний час ліки. Всі ліки, що використовуються для лікування раку (або будь-якого стану), колись були протестовані в клінічному випробуванні. І протягом цього випробувального періоду єдиними людьми, які змогли скористатися перевагами цих методів лікування, були ті, хто був зарахований до дослідницької групи клінічного випробування.
Визначення та мета клінічних випробувань фази 1
Потрібно провести фазу 1 клінічних випробувань, щоб перевірити, чи є експериментальний препарат чи лікуванняєсейф.Після тестування в лабораторії або на тваринах (що називається доклінічним тестуванням) воно вступає у фазу 1 клінічного випробування, що включає тестування на людях. Важливо зазначити, що доклінічне тестування часто є великим, і для того, щоб затвердити дослідження на людях, необхідно знайти значні та позитивні результати.
Характеристика
У клінічних випробуваннях фази 1 беруть участь лише невелика кількість людей, щоб визначити, чи безпечний препарат чи лікування, та визначити найкращу дозу препарату та спосіб його введення (перорально чи внутрішньовенно). Зазвичай використовується низька доза ліків, і група може бути розділена таким чином, що одні люди отримують більшу дозу, а інші - меншу дозу препарату.
Незважаючи на те, що основною метою цих досліджень є оцінка безпеки лікування, вони також можуть визначити, що лікування, як видається, сприятливо діє проти раку, якщо суб'єкти, які зараховуються, добре реагують на препарат (наприклад, якщо рак стабілізується або зменшується в розмірах).
Моніторинг
Оскільки випробування фази 1 - це перші дослідження, які перевіряються на людях, і, таким чином, несуть найбільший ризик, люди, які беруть участь у дослідженні, як правило, дуже ретельно контролюються дослідниками дослідження. Наприклад, зразки крові та сечі можуть регулярно збиратися. Крім того, ці випробування часто проводяться у великих онкологічних центрах (таких, як Національний інститут раку), які мають онкологів, які спеціалізуються на конкретних типах раку.
Інші фази клінічних випробувань
Існує три етапи клінічних випробувань, які необхідно завершити до затвердження препарату Управлінням з контролю за продуктами та ліками (FDA).сейфв кінці клінічного випробування фази 1 воно може перейти до клінічного випробування фази 2 - дослідження, проведеного з метою з’ясувати, чи є лікуванняефективний. Якщо лікарський засіб або лікування вважається безпечним у дослідженні фази 1 та ефективним у дослідженні фази 2, воно вступає у клінічне випробування фази 3. Клінічні випробування фази 3 мають набагато більшу популяцію досліджень і проводяться для того, щоб побачити, чи є лікування не тільки безпечним та ефективним, але ідіє краще або має менше побічних ефектівніж доступні в даний час методи лікування.
Клінічні випробування фази 1 змінилися
Клінічні випробування фази 1 і те, що ви можете очікувати, якщо вас зарахують до одного, суттєво змінилися лише за останні кілька років.
З розвитком точної медицини, що дозволяє лікування враховувати індивідуальні генетичні відмінності, цілком ймовірно, що клінічні випробування фази 1 продовжуватимуть надавати більше перспектив для людей, а не просто дослідження, проведені, щоб перевірити, чи безпечний препарат.
Цільова терапія раку, яка націлена на конкретні аномалії клітин і відрізняється від стандартної хіміотерапії, може допомогти змінити ситуаціювашЗрештою, якщо ви можете перешкодити певному етапу, який рак повинен пройти, щоб поділитися (і, отже, рости і поширюватися), є розумний шанс, що рак, який, як було доведено, залежить від цього етапу, відреагує.
Цілеспрямовані препарати часто частіше затримують рак на деякий час, а також препарати імунотерапії можуть призвести до довготривалої довготривалої реакції.
Приклад: Вітракві (ларотректиніб)
Прикладом успішного клінічного випробування фази 1 є терапія цілеспрямованою терапією Вітракві (ларотректиніб), яка отримала прискорене схвалення FDA у 2018 р. Цей препарат діє, гальмуючи етап у зростанні ракових захворювань, які мають певний генетичний профілю, а не на будь-який рак (вивчались люди з понад 17 типами раку, включаючи дорослих та дітей).
На перших етапах клінічних випробувань, що передували затвердженню, препарат давали людям із запущеним раком, які або не мали інших можливостей лікування, або прогресували з цими варіантами. З учасників дослідження 75% відповіли на препарат, і багато хто продовжував реагувати, коли період дослідження закінчився через дев'ять місяців. Для порівняння, якби людей лікували хіміотерапією (якби це навіть було можливим), більшість спостерігали б прогресування раку протягом шести місяців. Було навіть декілька людей з метастатичним або неопераційним раком, у яких прогресія пухлини була досить значною, щоб потім можна було провести лікувальну операцію.
Розгляд фази 1 клінічного випробування
Є кілька причин, за якими хтось може розглянути можливість участі у клінічному випробуванні фази 1. Одна з них - це надія на вдосконалення медицини, яка може допомогти іншим із такою ж хворобою в майбутньому. Інша надія на те, що новий препарат або процедура, які ще не перевірені на людях, дадуть шанс на виживання, коли інші методи лікування не пройшли. Єдиний спосіб досягнення в лікуванні раку та подальшого виживання - це участь людини у клінічних випробуваннях. Тим не менш, клінічні випробування не для всіх.
Ризики та переваги
Важливо врахувати всі ризики та переваги клінічних випробувань, якщо ви плануєте взяти участь в одному з цих досліджень. Часто корисно записати на аркуші як плюси, так і мінуси дослідження, щоб можна було помітно зважити свої варіанти. Не існує правильного чи неправильного вибору, є лише той вибір, який найкращий для вас.
Інші варіанти отримання експериментальних препаратів
Здебільшого єдиним способом використання експериментального (досліджуваного) препарату є участь у клінічному випробуванні. Це не завжди так, і деякі люди можуть претендувати на співчутливе вживання наркотиків або розширений доступ до ліків, які ще не схвалені FDA. Якщо ви не відповідаєте вимогам для клінічного випробування, але досліджуваний препарат представляється перспективним для вашого конкретного раку, ви може обрати прихильне вживання наркотиків.
Нижня лінія
Клінічні випробування фази 1 - це перші медичні дослідження, в яких новий або нещодавно вдосконалений препарат тестується на людях. Хоча традиційно це викликало тривогу і призводило до жартів про те, щоб бути «морською свинкою», на ці початкові дослідження можна поглянути по-різному. З одного боку вони можуть бути ризикованими. Зрештою, головна мета цих випробувань - визначити, чи безпечний препарат для людей (а також отримати уявлення про найкращу дозу для вживання).
Тим не менше, з іншого боку, переваги можуть перевершити ризик клінічного випробування фази 1. У багатьох клінічних випробуваннях фази 3 порівнюються вже розглянуті препарати. Для онкологічних хворих надія може бути на те, що препарат покращить виживання хоча б на кілька місяців. Новий експериментальний препарат (і, можливо, нова категорія препаратів) може допомогти більше, ніж будь-що інше, що доступне на даний момент.
